记者 陈玺撼
作为一种个人定制化的活细胞药品，CAR—T药品已成功应用于临床治疗血液系统恶性肿瘤，一经上市便引起各方关注。目前，上海已有3款CAR—T药品获得国家药监局批准上市，数量占全国的一半。上海有近20家医疗机构通过相关持有人认证，正在或者即将临床应用CAR—T药品，处于全国领先地位。
然而，CAR—T药品十分昂贵，一针要上百万元，如何保证使用过程中的安全有效？全市首个《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》（以下简称《指南》）昨天发布，为CAR—T创新药品的使用提供了规范化的指导，保障百姓用上放心药。
纳入统一的药品管理体系
CAR—T细胞的中文名称是“嵌合抗原受体修饰的T淋巴细胞”。T淋巴细胞具有免疫活性，如同人体内的军队，司职杀灭外来入侵者；CAR是一种分子修饰物，包含识别肿瘤抗原的抗体序列，使T淋巴细胞具有对肿瘤的靶向性。CAR对于T淋巴细胞来说，好似卫星导航系统，能使其准确识别并消灭肿瘤细胞。
2013年，美国《科学》杂志将癌症免疫治疗评为“年度十大科学突破”之首。近年来，这种新疗法快速发展，但相关的管理措施明显滞后。相对于常规药品由医院药剂科统一采购、管理的模式，多数医疗机构尚未明确CAR—T细胞治疗药品的具体责任部门。
徐汇区市场监管局药化科负责人表示，在日常检查中，发现有些医院的药剂科未参与到药品交付过程，多由肿瘤科或血液科的一线医护人员在病房内直接进行药品的接收、复苏等环节操作，相关人员在药品质量管理上也相对缺乏经验，存在一定风险。
要有专人负责质量管理，《指南》首次提出，将CAR—T药品的使用质量管理纳入统一的医疗机构药品管理体系，指导医疗机构组建多学科诊疗团队，由临床使用细胞治疗药品的科室负责人作为细胞治疗团队负责人，对细胞治疗项目的各环节进行监督，院内其他部门明确职责，协同配合参与，有效保障患者使用药品的质量安全和可追溯。
疏于管控可致药品“打水漂”
除了临床使用，CAR—T药品销售、运输等环节的质量管控也亟待规范。
复星凯瑞（上海）生物科技有限公司准入与公共事务高级总监曹天睿介绍，医疗机构目前使用的CAR—T药品大多采用由患者从零售药店签约购买，再通过零售环节配送至临床使用的模式，而且由于CAR—T药品是由活细胞制备的，成品必须全程放置于超低温冷链装置中，因此患者在药房购买药品后，只能通过专门的运输车辆交付到医院指定的临床科室人员手中。
任何一个环节疏于管控，昂贵的CAR—T药品就可能“打水漂”。《指南》对CAR—T药品使用环节涉及的场所、药品订购/采购、交付与验收等环节的质量管控要求和操作流程分别作出了具体规定。比如，药品送达医疗机构指定的场所后，根据持有人设定的验收要求，由细胞治疗药品的生产、流通、使用方实施多方协同验收，参与验收的人员包括医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属等。
徐汇区作为医疗资源的集聚区，三甲医院数量占全市四分之一，在CAR—T药品临床使用和临床研究上具有一定优势。徐汇区现有5家医疗机构已开展CAR—T药品临床使用，占全市的30%。
《指南》推出后，迅速得到响应。“我们已经参照《指南》，制定了由医疗机构、持有人以及持有人委托配送的第三方企业、药品经营企业、患者或其家属四方参与的协同验收制度，药学部门根据职责全程跟踪，确保药品资质文件齐全、外观质量合格。”复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科主任医师张剑表示。
“随着更多创新药械投入市场，监管部门将与时俱进，为促进新药技术开发与转化、成果应用与推广保驾护航。”徐汇区市场监管局二级调研员高吾名表示。
