同时,在基因研究院,还将进一步提高基因编辑技术的精准度,推动基因编辑技术在临床诊断和治疗中的应用。
目前,未名-BIG联合基因研究院内部装修已全面启动实施,接下来将首先完成1万人全基因组测序样本。
对试管婴儿 可进行基因筛查实现优生优育
作为大基因中心的精准医疗中心,将有望采用最新基因测序技术,依托大基因数据库,实现相关疾病的精准靶向治疗和功能预测。
对于重大疾病诸如癌症,可以制定比目前化疗更为精准的方案,医生可以根据基因测序技术,确定病患使用什么药物更有效;还可以开展单细胞基因测序,对试管婴儿进行胚胎植入前基因筛查(PGD/PGS),实现优生优育。
接下来,精准医疗中心将开展长寿基因的筛查和干预。针对已发现在长寿老人中频繁出现的foxo3a等基因变异,建立相应的基因筛查体系和人为干预手段。
还可以应用基因技术,对神经退行性疾病如阿尔茨海默病、帕金森和亨廷顿舞蹈症患者制定合适治疗方案或病前干预措施。
另外,还可以对易感基因/重大遗传疾病基因进行筛查,通过测序和与大数据库的比对,发现与家族性遗传疾病高度相关的或易感的基因,并预测个体在将来可能患某种遗传疾病的可能性,从而尽早采取治疗或干预措施。
通过更精准测试发现新药的疗效
一款新药从实验室到走向临床,需要经过漫长的时间和多重环节,如果把疾病比作锁、把药物比作钥匙,确定新药对某些疾病的是否有效就像是在众多锁中寻找匹配的那一把钥匙,而通过基因研究,则可以发现疾病新靶点或新的信号通路等疾病发病机制,那么钥匙和锁的匹配将会变得容易得多,从而缩短药物研发过程。
在大基因的新药研发创制中心,将通过基因组研究,结合医学和分子生物学相关学科研究成果,发现疾病新靶点或新的信号通路等疾病发病机制,从而指导新药的筛选体系建立、结构改造和药物设计。
将建设以抗体药物研发与中试为核心的新药研发平台,研究新的成药机制或靶点,优化药效评价、细胞构建和工艺设计等开发流程,并建立新药筛选体系,实现每年发现2-3个新靶点。
还将建立免疫细胞高效转化系统,实现基因改造免疫细胞高效转化,以及对遗传疾病、糖尿病、神经退行性疾病和恶性肿瘤等疾病的精准治疗,实现3-5个创新药物或生物类似药物进入临床试验阶段。孵化20家新药创制产业开发企业。晨报记者 刘淑
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