4月27日，国家药监局药品审评中心官网公示，合肥高新区企业安徽中盛溯源生物科技有限公司申报的"NCR201注射液"获批临床默示许可，拟开展针对帕金森病的临床研究。这一突破性进展标志着我国在干细胞治疗领域取得重要进展，未来有望为帕金森病患者提供了更高效、更可及的治疗选择。
创新疗法，患者症状明显改善
帕金森是一种常见的中老年神经系统退行性疾病，在我国65岁以上人群中患病率为1.7%。未来，我国帕金森患病人数将从2005年的199万人上升到2030年的500万人，约占全球帕金森病患病人数的一半。值得注意的是，帕金森病发病还呈现年轻化趋势。
近年来，通过细胞移植替代损失的多巴胺能神经元以恢复神经传递，保护残留的多巴胺能神经元成为研究热点，有望从根本上治疗帕金森病。
位于合肥高新区的安徽中盛溯源生物科技有限公司，很早就聚焦于帕金森病的治疗。凭借多年技术优化与创新突破，中盛溯源成功研发出针对帕金森病的通用高效iDAP细胞治疗产品“NCR201注射液”。
“‘NCR201’的前期临床研究结果令人振奋，目前已成功完成多例患者给药，未观察到严重不良事件，且均观察到显著治疗效果。”作为该研究的主要研究者，中国科学技术大学附属第一医院神经内科的施炯院长透露，目前所有受试者皆有很好的功能改善，“NCR201”疗法的创新性在于，通过移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），直接补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，从病理机制上改善运动功能。
一位长期受运动障碍困扰的患者，此前晚上睡觉翻身都要家里人帮忙，白天走路迟缓，生活里的各种小事都要家里人帮忙。接受治疗后，不仅可以正常翻身也能正常走路，甚至手也更加灵活，能够单手扣扣子、解扣子。另一名睡眠障碍的患者时常做噩梦、大喊大叫，夜里频繁被惊醒，如今睡眠时间从每天4个小时提升到了6-8小时。
在认知功能上，一些患者也表现出了显著的变化，“以前还有流口水的情况，说话总是说不完整，很多做过的事情也记不住。做完手术以后，流口水的次数减少了，说话也比以前流利，家里人都说可以听明白意思了，记忆力也有好转，甚至可以背诵唐诗。”
参与前期临床试验的帕金森病患者，为了感谢这种创新治疗带来的生活改善，还特地为研究团队的医生们送去了锦旗。
已获批临床试验，治疗产品将加速上市
帕金森病的病理特征是黑质多巴胺能神经元退行性变导致多巴胺进行性减少，传统治疗的核心目标是要补充脑内多巴胺，药物治疗的局限性在于无法阻断疾病进展。随着患病时间增加，患者不仅会出现疗效减退，还可能面临各种并发症等副作用。
“"NCR201注射液"是诱导多能干细胞（iPSC）衍生的多巴胺能神经前体细胞（iDAP）治疗产品。”中盛溯源相关负责人介绍，“NCR201”疗法是通过壳核移植由iPSC定向分化的多巴胺能神经前体细胞（iDAP），补充患者脑内丢失的多巴胺能神经元，直接从病理机制上修复。
目前，"NCR201注射液"不仅具备规模化量产、高批次一致性等优势，依托多轮迭代创新与专利工艺优化，中盛溯源研发团队实现了通用高效iDAP细胞药物的标准化生产工艺。这种创新工艺大幅提升了iDAP细胞的纯度达到国际领先水平，推动产品在质量上更加安全可靠且起效更快。同时，“NCR201”还具有广泛的适用性特征，其通用型设计能够覆盖更广泛的患者群体，突破了传统细胞疗法在适用性的局限性。
4月27日，国家药监局药品审评中心官网公示，"NCR201注射液"已获批临床默示许可。中盛溯源将继续推进针对帕金森病的临床研究，加速产品上市进程，助力我国生物医药产业高质量发展。
中盛溯源是一家专注于开发广泛可及的iPSC衍生细胞治疗产品的高科技企业，已陆续将iPSC衍生3种功能细胞（iMSC、iNK、iDAP）的多条产品管线推动至注册临床试验阶段，包括国内首个iPSC来源间充质样细胞（iMSC）和iPSC来源自然杀伤细胞（iNK）治疗产品，以及全球首个基因修饰 iMSC 产品。
合肥在线-合新闻记者 朱汗翔
